A gyógyszer jelentősen mérsékli a Duchenne-féle szindróma lefolyását, havi adagja azonban 10 millió forintba kerül.

Török Patrik egy tizenöt éves fiú, aki Duchenne-féle izomsorvadással küzd. A betegség az izmokat fokozatosan leépíti, és az állapota folyamatosan romlik. Patrik két éves korában kapta meg a diagnózist, amikor a szülei észrevették, hogy mozgása elmarad kortársaiétól. Az izomgyengeség az évek során egyre súlyosbodott, és öt éve már kerekesszékkel közlekedik.

Pénzes Judit és Csaba ötéves kisfiánál 1 éves kora körül kezdték el észrevenni, hogy gond van, nem indult el rendesen a mozgásfejlődése. A neurológiai vizsgálatokból kiderült, hogy Duchenne-féle izomsorvadása van. Létezik egy gyógyszer, amely megállíthatná a kisfiú állapotának romlását, és így élhetne teljes életet, ám csak Amerikában és Dubajban elérhető, az ára pedig több mint 1 milliárd forint. Szülei létrehoztak egy alapítványt, hogy segítsék azokat, akiknél ugyanezt a betegséget diagnosztizálták.

A betegség tünetei még csak néha látszódnak nála, de a 9 éves Sárközi Mirkó minden nap versenyt fut az idővel. 5 éves korában diagnosztizáltak nála egy izomsorvadásos betegséget, Duchenne-féle izomsorvadást. Eddig a család azt gondolta, hogy menthetetlen a kisfiuk, de pár hónapja kiderült, van egy nagyon drága génkezelés, amely megállíthatja az izomsorvadás folyamatát a szegedi kisfiúnál. Ez azonban 1,1 milliárd forintba kerül. A szegedi Gym Class edzőterem gyűjtést szervezett a kisfiúnak. 

Ez az új születésnapja – ezt mondta az a debreceni kisfiú, aki a magyar gyerekek közül elsőként kapta meg azt a speciális, 1,3 milliárd forint értékű külföldi génterápiát, ami megállíthatja a Duchenne-féle izomsorvadás miatti állapotromlását. A család 2022 novemberében kezdett gyűjtésbe, hogy esélyt adjanak a gyógyulásra. Édesapja azt mondta: Ádin bátran viselte az infúziót.

Több mint 1 milliárd forintos kezelésre gyűjtenek a négyéves Dominik szülei.  Fiuk Duchenne-féle izomsorvadásban szenved, ez néhány éve derült ki. A dubaji kezelésre gyűjtést szerveztek, eddig kicsivel több mint 17 millió forintot kaptak. A terápia gyógyulást nem ígér, az állapota romlását tudja csak megállítani.

A betegség tünetei még csak néhány hónapja jelentkeztek nála, de a négyéves Kovács Geri állapota már most napról napra romlik. Furcsán szalad, óvatosan lépcsőzik és néha csetlik-botlik. Négy hónaposan diagnosztizálták a DMD nevű betegséggel. Eddig a család azt gondolta, hogy menthetetlen a gyerekük, de nemrég kiderült, van egy nagyon drága kezelés Amerikában, amely megállíthatná az izomsorvadás folyamatát a szegedi kisfiúnál. Ez azonban 1,3 milliárd forint, amire a család gyűjtést szervezett.

A 7 éves Tomika családja két éve kezdett gyűjtésbe, miután kiderült, az SMA-val küzdő kisfiú itthon nem kaphatja meg a kezelést.

Több mint egymilliárd forint értékű kísérleti génterápiára gyűjtenek egy izomsorvadásban szenvedő debreceni kisfiúnak. A kétéves gyereken egy vérvétel mutatta ki, hogy egy ritka, genetikai eredetű betegségben, a Duchenne-szindrómában szenved. A szülők nem nyugodtak bele, hogy fiuk az izomelhalás miatt rohamosan leépül, így találtak rá egy amerikai génkezelésre, amit erre a betegségre fejlesztettek ki a kutatók.  

Kovács-Ábrahám Kriszti születésekor oxigénhiányos állapotba került, és emiatt izomsorvadása alakult ki. Betegsége kerekesszékhez köti. Beszédét ugyan nehéz megérteni, de ő maga mindent ért, és írásban tökéletesen ki is tudja fejezni magát. Gyermekkora óta fest, szájjal. Amilyen nehezen születnek meg a képek, olyan egyéni látásmódot és tehetséget kapott a képzőművészetben. Krisztit 2008-ban mutattuk be először a Fókuszban, akkor arról álmodott, hogy egyszer hófehér menyasszonyi ruhában ő is férjhez megy majd. Az álom azóta valósággá vált, férjével, Ádámmal hét év távkapcsolat után kötötték össze az életüket. Négy éve ezen a napon mesélték el a Fókusznak szerelmük történetét.

Babai Alexa 11 éves. Minden olyasmit szeret csinálni, amit a korabeli lányok. Csakhogy az ő élete féléves korától máshogy alakult. Akkor derült ki, hogy SMA 2-es betegségben szenved. Akkor még nem nagyon voltak olyan kezelések és gyógyszerek, amikkel javulást érhettek volna el nála. De az új gyógyszer és gépek óta minden jobbra fordult. Alexa arról álmodik, hogy egyszer járni tudjon. A Bethesdában kezelik őt is. Az Otthonlélegeztetési Munkacsoport pedig ajándék laptopokat kapott az RTL Magyarországtól.

A 2015-ben uniós támogatásból felújított és akadálymentesített agárdi hotelben idén már nem üdülhetnek az izomsorvadásban szenvedő beteg gyerekek, a Velencei-tavi szállóban az iváncsai akkumulátorgyár dél-koreai vendégmunkásai laknak.

A világ leggazdagabb embere még meg is alázta Holli Thorleifssont, aki a megállapodással biztosította volna, hogy a családja megéljen akkor is, amikor már nem tud tovább dolgozni.

Az augusztus hónap a gerincvelő-eredetű izomsorvadás tudatosságának hónapja. Az időben felismert SMA-rendellenesség gyermekéleteket menthet. Prof. Dr. Molnár Mária Judit és Dr. Mikos Borbála mondták el, milyen tünetekre érdemes fokozottan odafigyelni és milyen kezelési módszerek léteznek a betegek gyógyítására.

A gerincvelői izomsorvadás korai felismerése kulcsfontosságú.

„Sört akarok!”

Végül nem bírta tovább, rendőröket hívott az izomsorvadásban szenvedő asszony.

Nem érnek rá elkeseredni, új lehetőségeket keresnek az egyéves Zsombi szülei, mivel egyelőre nem sikerült SMA-s kisfiuk számára összegyűjteni a pénzt a világ egyik legdrágább gyógyszerére. Július óta 112 millió forint adományt kaptak, de 700 millióra lenne szükség. A gyógyszert egy éve kapta meg Magyarországon elsőként Zente, aki az elmúlt napokban önállóan megtette első lépéseit. Ha segíteni szeretnének Zsombinak, minden szükséget információt megtalálnak IDE kattintva.

Nem érnek rá elkeseredni, új lehetőségeket keresnek az egyéves Zsombi szülei, akiknek július óta nem sikerült SMA-s kisfiuk számára a világ egyik legdrágább gyógyszerére összegyűjteni a pénzt. Ha segíteni szeretnének Zsombinak, minden szükséget információt megtalálnak IDE kattintva.

Dávid és Kamilla között határtalan a szerelem. Annak ellenére, hogy kapcsolatuk a négy fal közé korlátozódik. Nem járnak moziba, étterembe, még egy romantikus sétát sem tehetnek. Minden pillanatukat ezen az ágyon töltik. Dávid 5 éves volt, amikor Duchenne-szindrómát diagnosztizáltak nála. Ez egy speciális izomsorvadás. Ilyenkor a test zsírszövetté alakítja az izmokat, ami lassú bénuláshoz, majd fiatalkori halálhoz vezet. Az orvosok azt jósolták, legfeljebb 18 éves koráig élhet, most 28 esztendős.

Lábra állni képtelenek, hallás után tanulnak, mert már írni sem tudnak. Egy ritka izomsorvadásos genetikai betegséggel küzd két középiskolás fiú Szombathelyen. Dominik és László is kerekesszékben éli mindennapjait, fokozatosan romlik az állapotuk. A betegség hozta össze őket, jó barátok lettek. A két család egy külföldön kapható drága gyógyszerre gyűjt. Az anyukákkal készült hosszabb interjút megnézhetik ITT. Ha Ön is segíteni szeretne a fiúnak, itt megteheti: bankszámlaszám - OTP, 11747006-27253373 Ha pedig az anyukákkal szeretné felvenni a kapcsolatot, írjon az online@rtl.hu emailcímre.

Mészáros Lőrinc adta az utolsó száz millió forintot Zente gyógykezelésére. Ezt a kisfiú édesanyja mondta az RTL-nek. A másfél éves izomsorvadásban szenvedő Zentéért az egész ország összefogott, pár nap alatt összegyűlt a 700 millió forint, ennyibe kerül az a gyógyszer, ami segíthet neki meggyógyulni. Az anya szerda este mondott köszönetet a közösségi oldalon, posztjában két adományozót említett név szerint: Mága Zoltán hegedűművészt és Mészáros Lőrincet.

Mindketten tudnak majd járni, ezért harcolnak - ezt mondta az RTL Híradónak a tatabányai anya, akinek legkisebb fiánál is SMA-t, vagyis gerincvelő eredetű izomsorvadást diagnosztizáltak. Tavaly a középső gyereknél állapították meg a betegséget. A 3 és fél éves Dani a kezeléseknek köszönhetően sokat fejlődött, ugyanez az út vár a másfél éves Bercelre is.

Csorba Dávidnak 4 éves korában derült ki, hogy izomsorvadásos betegségben, Duchenne-szindrómában szenved. Az orvosok azt jósolták, hogy a 18 éves kort sem éri meg. Dávid ma 27 éves. És nem csak erre cáfolt rá. A fiú hihetetlen akaraterővel és pozitív életszemlélettel áll hozzá gyógyíthatatlan betegségéhez. Blogolni kezdett, majd a történetekből könyv született, az interneten óriási népszerűségnek örvend. Szerinte a titka az őszinteségében rejlik. Ha szeretne segíteni Dávidnak, ide utalhat: Csorba Dávid Gránit Bank 12100011 – 17933706.

Már járni sem tud, egyre nehezebben mozog, és fájdalmakkal küzd az a 6 éves kislány, aki egy ritka betegségben: gerincvelői izomsorvadásban szenved. A Békés megyei Kétegyházán élő gyerek egyetlen esélye egy Amerikában kifejlesztett gyógyszer lenne, ami 68 millió forintba kerül. Mivel az egészségbiztosító ezt nem támogatja, a család maga próbálja összegyűjteni a pénzt. A család barátai nemrég egy alapítványt is létrehoztak, hogy segítsék a kislányt, melynek számlaszáma: 11733027-28360616  Kedvezményezett:  Együtt a Kisangyalokkal Mozgáskorlátozott gyermekeket támogató Alapítvány.

A súlyos izomsorvadásban szenvedő kisfiú betegségére itthon nem találtak gyógymódot, ezért Ábrist 10 hónapig Belgiumban gyógyult. Az kisfiú jól reagált a kezelésre, már a kezét is tudja mozgatni. Ábris édesanyjának az a legnagyobb álma, hogy egyszer Ábris talpra fog állni.

Milán egy tizenhárom éves ritka izomsorvadással küzdő fiú, akinek 2014 óta lélegeztető gépre van szüksége az életben maradáshoz. A kerekesszékes fiú legnagyobb álma az, hogy újra iskolába járhasson, ugyanis programozó akar lenni.

Richárd és Ricsike torokszorító története következik. Richárd fiatalon lett apa. Kisfia, Ricsi születése után a baba állapotát látva az orvosok mindössze két évet jósoltak neki. Richárd azóta ápolóvá, szinte orvossá képezte már magát, kisfia lassan négy éves. Kettejük életét az könnyítené meg, ha az édesapa a kórház közelében tudna egy albérletben lakni.

Komoly kihívás elé néznek azok a múcsonyi szülők, akik úgy döntöttek, hazaviszik a kórházból súlyos izomsorvadásban szenvedő gyermeküket. A 24 éves fiuk kérte ezt tőlük, akit kilenc hónapja ápolnak a Borsod megyei kórház intenzív osztályán.

Három napja maradt annak a családnak, hogy elhagyja a szociális bérlakást, akik egy izomsorvadásos kisfiút is nevelnek. Többszázezer forintos tartozásuk van. Kétségbe vannak esve, mert nem tudják hova menjenek.