Visszafordítható öregedés, fognövesztés és az Alzheimer-kór gyógyítása – ezt ígérik a legújabb kísérleti gyógyszerek

A japán fognövesztő szérum

A magyar nyelvben maradó fogaknak nevezik azokat a fogakat, amelyek a tejfogak kihullása után nőnek ki az emberek és egyes állatok szájában. Egy felnőttnek általában 32 maradó foga van, amelyek közül egyik sem nő újra, ha valamelyiket ki kell húzni. Az elvesztett fogakat eddig csak mesterségesen, implantátumokkal lehetett pótolni, ám Japán kutatók most új módszerrel álltak elő.

Olyan forradalmi gyógyszert fejlesztenek, amely lehetővé teheti a fogak újranövesztését.

A fogak fejlődési anomáliái között az egyik leggyakoribb, amikor a maradó fog nem nő ki, az ehhez hasonló születési rendellenességek az emberek 1 százalékát érintik világszerte. Az Oszakában található Kitano Kórház orvosi kutatóintézete által vezetett, kormányzati támogatással megvalósuló projekt célja, hogy terápiás gyógyszert hozzanak létre elsőrendűen azoknak, akiknek születésük óta hiányzik a fogazatuk.

Az anodontia egy igen ritka kórkép, amelyet egy genetikai rendellenesség okoz, és sokszor egyéb örökletes betegségekkel társul. Maradó fogak nélkül pedig a rágás, a nyelés és a beszéd is komoly problémákba ütközik. A japán tudósok módszere azonban 

idővel a fogpótlások és beültetések alternatíváját nyújthatná azoknak is, akiknek szuvasodás vagy más, gyakoribb betegségek miatt hullottak ki a fogaik.

Takahasi Kacu, az Kitano Kórház fogászati és szájsebészeti osztályának vezetője még a kilencvenes években, egyetemi hallgatóként kezdett dolgozni a projekten. „Az új fogak növesztésének gondolata minden fogorvos álma” – mondta el a tudós a The Mainichi nevű japán lapnak, majd hozzátette, szerinte biztosan sikerül megvalósítani.

Az embereken végzett klinikai vizsgálatok a tervek szerint jövő ilyenkor indulnak, és a kutatók remélik, hogy 2030-ra már a fogorvosi rendelők polcain is ott lesz a fognövesztő szer.

A tudósok rájöttek, hogy egy bizonyos USAG-1 nevű gén befolyásolásával serkenteni tudják a fogak regenerálódását, az ígéretes eredményeiket pedig először 2021-ben publikálták a Nature tudományos folyóiratban. Az új antitest-terápiával sikerült már fogakat növeszteni egerekben és görényeknél, azonban még nem tudni, milyen mellékhatásai lennének az emberre. 

A módszert most olyan 2-6 év közötti gyermekeken fogják tesztelni, akiknél a maradó fogak hiányának jelei mutatkoznak.  

Fordulópont jöhet az Alzheimer-kór gyógyításában

Az amerikai Eli Lilly gyógyszeripari vállalat legújabb, donanemab nevű gyógyszere 76 hetes kezelés után 35 százalékkal lassította az Alzheimer-kórban szenvedők kognitív hanyatlását – derül ki abból a friss kutatásból, amely mérföldkőnek számíthat a világ egyik legsúlyosabb betegségének kezelésében.

A donanemab vizsgálati eredményeit a Journal of the American Medical Association című folyóiratban publikálták, és júliusban mutatták be az Alzheimer Szövetség konferenciáján Amszterdamban. A kutatók csaknem 1800 idős embert vizsgáltak meg, akik egytől egyig az Alzheimer-kór korai stádiumában jártak – írja a Guardian.

A résztvevők egyik fele havonta infúzión keresztül kapott az új gyógyszerből, másik felének pedig placebót adtak 18 hónapig. A klinikai tesztek egyértelműen a készítmény jótékony hatását mutatták ki: akár 60 százalékkal is lassíthatja a kórt, ha időben kezdik alkalmazni. Egy másik készítmény, az Eisai és a Biogen által fejlesztett Leqembi is ígéretesnek bizonyult, amely 27 százalékkal csökkentette a kognitív hanyatlást. Az amerikai gyógyszerügynökség éppen júliusban adott a szernek teljes körű hozzájárulást. Erről bővebben is írtunk.

Ajánló: A „méltó elmúlás sokszor jóval emberibb opció” – mit jelent, hogy teljes körű engedélyt kapott az első Alzheimer-gyógyszer?

Az új gyógyszerek megjelenése fordulópont lehet az Alzheimer-kór elleni küzdelemben, amit a gyógyszerkutatók tervei szerint idővel ugyanolyan jól lehet majd kezelni, mint a cukorbetegséget vagy az asztmát. Ez mind szép és jó, de mi baj lehet? – tehetnénk fel a kérdést. 

A klinikai vizsgálatok során súlyos mellékhatások is jelentkeztek, a résztvevők harmadánál agyi ödéma vagy agyvérzés alakult ki. 

És bár a legtöbb önkéntes tünet nélkül megúszta a kísérletet, két alany halála biztosan agyi duzzanatnak tudható be, amit a gyógyszer okozott – írja a BBC.

Dr. Susan Kohlhaas, a brit Alzheimer’s Research ügyvezető igazgatója azonnali lépésre szólította fel az illetékes hatóságokat, hogy adjanak zöld utat a gyógyszernek, amely szerinte megváltoztathatja a kórban szenvedők életét. Kohlhaas emlékeztet: 

az elmúlt 20 évben egyetlen új Alzheimer-gyógyszert sem engedélyeztek a világon, leszámítva persze a Leqembit. 

A cég már kérelmezte is a donanemab engedélyeztetését az Egyesült Államokban, a következő hetekben pedig a briteknél is megteheti – ám egyelőre nem tudni, mikorra érkezhet meg az Európai Unióba, így Magyarországra is.

Az Alzheimer-kór a felejtés betegsége, amely az időskori demencia 70 százalékáért felel, és a világ egyik legégetőbb egészségügyi problémája. 2050-re csaknem a mostani háromszorosára, 153 millióra nőhet az érintettek száma, ami világszerte óriási terhet helyezhet az egészségügyi és szociális ellátórendszerekre. Magyarországon becslések szerint mintegy 200-250 ezer ember küzd demenciával és Alzheimer-kórral.

A betegség nem visszafordítható, de kezelhető. Több ezer gyógyszerfejlesztés irányul arra, hogy minél korábbi stádiumba beavatkozva a tünetek súlyosbodása késleltethető legyen. A Praxis korábbi riportját a témában itt tekintheti meg:

Egyetlen tablettával visszafordítanák az öregedést

Számos sci-fi író eljátszott már a gondolattal, hogy milyen lenne több száz évig, vagy akár örökké élni. A halál az élet természetes velejárója, azonban a tudomány minden nap egy lépéssel közelebb kerül ahhoz, hogy gátat szabjon az öregedésnek. 

A Harvard Medical School, a Maine-i Egyetem és a Massachusetts Institute of Technology (MIT) kutatói például nemrégiben bemutattak egy új módszert, amellyel akár teljesen visszafordítható lehet az öregedés – írja a SciTechDaily.

Az új felfedezés lehetőséget kínál arra, hogy egyetlen tablettával visszafordítsuk az öregedést, de a látás javításától kezdve számos, időskorral járó betegség hatékony kezelésénél lehet alkalmazni

– mondta David A. Sinclair, a Harvard Medical School Genetikai Tanszékének professzora és a projekt vezetője.

A kutatók július 12-én publikálták a tanulmányt, melyben egy forradalmi megközelítésről számoltak be, ami új alternatíva lehet a sejtek megfiatalítására. A módszerrel megszűnnének az öregedéssel járó betegségek, sőt még az örök fiatalság sem lenne lehetetlen. Sinclair a Twitteren is beszámolt a kutatás eredményeiről, ami még Elon Musk, a Tesla és a SpaceX vezérének, a közösség oldal tulajdonosának figyelmét is felkeltette.

„Oké, de mi is ez pontosan?” – értetlenkedett gúnyosan a milliárdos. Nem titok, hogy Musk egyik cége éppen azon dolgozik, hogy az év végére chipet ültessen emberek agyába, amellyel gyógyítható lenne egyebek mellett a vakság és bénulás, sőt még a telepátiát sem tartja lehetetlennek a technológia segítségével.

A kutatás egyébként Jamanaka Sinja japán orvos és kutatóbiológus felfedezésére épül, aki 2012-ben John Gurdonnal közösen elnyerte a fiziológiai és orvosi Nobel-díjat, mert rájött arra, hogy néhány faktor kombinációjával egy olyan őssejt hozható létre, ami lehetővé teszi akár az öregedés vagy a degeneratív betegségek visszafordítását is.

Ám a módszer terápiás alkalmazását korlátozta, hogy a fibroblasztok csak nagyon kis számban változtak vissza őssejtté, valamint az eljárás rákkeltő volt.

A hátrányok ellenére Jamanaka felfedezése teljesen új kutatási területeket nyitott meg, a harvardi kutatócsoport szerint ráadásul a sejtek öregedése visszafordítható anélkül, hogy a génterápia szabályozatlan sejtszaporulatot, vagyis rákot okozna. Az egereken végzett kísérleteknél biztató eredmény született – a rágcsálók látása javult és nőtt az élettartamuk –, idén áprilisban pedig majmokat gyógyították ki sikeresen a vakságból. Sőt, 

rövidesen megkezdődhetnek a klinikai vizsgálatok, és embereken is tesztelhetik a fiatalító génterápiát. 

Morális aggályok, megfizethetetlen gyógyszerek

Az új, kísérleti terápiás gyógyszerek megítélésénél nemcsak a veszélyes mellékhatások okoznak fejtörést, hanem a felmerülő morális dilemmák is. Ilyen egyebek mellett a technológiák hozzáférhetősége: legtöbbször csak azok számára kerül elérhető távolságba egy gyógymód, akik hajlandók horribilis összegeket fizetni a gyógyszerekért. 

Erre szemléletes példa az a hemofília B kezelésére szolgáló Hemgenix nevű készítmény, amelynek a forgalmazását tavaly novemberben hagyta jóvá az amerikai gyógyszerfelügyeleti hatóság (FDA). Az ausztrál CSL Behring által gyártott génterápiás készítmény

a világ legdrágább gyógyszere: adagonként 3,5 millió dollárba, vagyis mai árfolyamon több mint 1,1 milliárd forintba kerül.

A hemofília egy ritka, veleszületett és egész életen át tartó vérzékenység – a betegségben szenvedők sérülései jóval hosszabb ideig véreznek, mint az egészséges embereké. Na de mi kerül ennyibe az új kísérleti gyógyszeren? A súlyos hemofíliában szenvedők életük végéig, átlagosan 300 ezer dollárt költenek évente a kezelésre, a Hemgenix génterápiás szerét azonban csak egyszer kell intravénásan beadni, és ha sikeres a kezelés, akkor nem kell többet gyógyszerre költeniük. Az eddigi vizsgálatok alapján a pácienseknél 50 százalékkal csökkent a kontrollálatlan vérzések aránya.

Nyitókép: Getty Images