A „méltó elmúlás sokszor jóval emberibb opció” – mit jelent, hogy teljes körű engedélyt kapott az első Alzheimer-gyógyszer?

Az FDA jóváhagyta a Leqembit, ami mérföldkövet jelent az Alzheimer-kór kezelésében

– közölte az amerikai sajtó múlt héten este. Mint ismert, az Alzheimer-kór az időskori demencia leggyakoribb oka. A betegség olyan súlyos mértékben károsítja a beteg szellemi képességeit, hogy az idővel a normális életvitelt, az önellátást is ellehetetleníti. Magyarországon becslések szerint mintegy 200-250 ezer ember küzd demenciával és Alzheimer-kórral. 

Az Alzheimer-kór és az ehhez hasonló betegségek kockázata, előrehaladása jelentősen függhet az életmódtól és olyan társbetegségektől is, mint amilyen például az egyre terjedő 2. típusú cukorbetegség. Az Alzheimer-kórra nincs gyógymód. A most jóváhagyott Leqembi sem ezt ígéri, csupán azt, hogy a korai szakaszban a betegek nyerhetnek egy kis időt.

De mi az a Leqembi és hogyan működik?

A Leqembi az úgynevezett biológiai gyógyszerek (nem szintetikus kismolekula, hanem fehérje típusú antitest) közé tartozik. A gyógyszert kéthetente egyszer adják vénás infúzió formájában, hogy eltávolítsa az Alzheimer-kórral összefüggésbe hozható amiloid plakkok felhalmozódását az agyban. A gyógyszer egy klinikai vizsgálatban 18 hónap alatt 27 százalékkal lassította a kognitív hanyatlást a placebóhoz (hatóanyag nélküli szerhez) képest. Ez öt hónapos késleltetést jelentett a betegség előrehaladásában, amit egyesek elhanyagolhatónak, mások viszont mérföldkőnek tartanak egy olyan betegségben, amely eddig nagyrészt kezelhetetlen volt – emlékeztet a Washington Post.

Dobson Szabolcs gyógyszerész lapunknak arról beszélt, hogy általános trend a gyógyszeriparban, hogy a biológiai gyógyszerek több területen előretörnek. „Ami az Alzheimer-kórt illeti, mivel társadalmi súlya a fejlett országokban egyre nő a lakosság elöregedésével, a gyógyszeripar számára ez érthetően nagy üzleti terület. Ugyanakkor ez a gyógyszer is »csak« lassítani tudja a betegség előrehaladását. Ez egyéni szinten fontos dolog, ki ne szeretné hosszabb ideig megőrizni szeretteinek személyiségét, intellektusát? De racionális kérdés az is, hogy egy még elhúzódóbb krónikus betegségből milyen társadalmi nyereség származik. Hiszen gyógyítani, legalább átmenetileg stabilizálni ezt a kórképet továbbra sem tudjuk” – hívta fel a figyelmet a dilemmákra a gyógyszerész.

Érdemes tudni, hogy az Alzheimer-kór 10-20 évvel korábban indul, mint ahogyan a klinikai tünetek jelentkeznek. Tudományos értelemben komoly eredmény, hogy most igazolódott, hogy a béta-amiloid fehérjék kóros agyi felhalmozódása ok-okozati kapcsolatban áll az Alzheimer-kórral, és ez a terület terápiásan is hasznosítható

– mondta a szakember, aki hozzátette: „Ez egy fejlődési stádium. A betegség esetében oki terápia egyelőre nincs, az eddigi pár gyógyszer jelentősége csekély. A Leqembit követhetik más, hatásosabb gyógyszerek, és szeretném hangsúlyozni a megelőzés fontosságát is.”

Nem írják csak úgy fel

A gyógyszerész már januárban írt egy bejegyzést, amikor a klinikai vizsgálat eredményei megjelentek a New England of Journal Medicine című orvosi szaklapban. Nem mellesleg ott is felhívták a figyelmet arra, hogy hosszabb távú vizsgálatok szükségesek. Dobson Szabolcs emlékeztet, hogy ez eleve egy infúziós kezelés és ahhoz, hogy valaki részesüljön benne, PET-CT-vel vagy más módszerrel ki kell mutatni az amiloid-fehérjék felhalmozódását az agyban, ami szintén nem olcsó. A továbbiakban a kezelés során agyi MRI méréseket kell végezni, és előfordulhatnak komoly mellékhatások is. A gyógyszerész szerint ezek a tényezők kérdésessé teszik, hogy mennyire lehet tömeges ez a terápia, így mekkora lehet a társadalmi hatása.

Mivel a gyógyszer az enyhe kognitív károsodásban szenvedő betegek számára készült, kihívást jelent majd az is, hogy őket időben diagnosztizálják az orvosok, mielőtt túl betegek lennének a kezeléshez. A betegség előrehaladottabb formáiban szenvedők számára nem biztos, hogy előnyös a gyógyszer, ráadásul alkalmazása fokozott biztonsági kockázatokkal járhat. „Nem arról van szó, hogy tudjuk, hogy nem jó a közepesen súlyos vagy súlyos betegségben szenvedőknek; csak arról, hogy nem tudjuk” – mondta a CNN-nek Lawrence Honig, a Columbia University Irving Medical Center neurológus professzora. Az Alzheimer-kór Egyesület múlt heti nyilatkozatában egyébként üdvözölte az FDA teljes körű jóváhagyását.

Mekkora a kockázat? 

A vizsgálatban résztvevők mintegy 13 százalékánál tapasztaltak agyduzzanatot vagy vérzést, és ezek a kockázatok bizonyos csoportok esetében magasabbak lehetnek, például genetikai tényezők alapján, vagy ha vérhígító gyógyszereket szed valaki.

De mit jelent ez a 13 százalék, ha az ember csak hónapokat nyerhet? Dobson Szabolcs szerint a haszon-kockázat arány – ahogyan ezt nevezik – nem feltétlenül olyan kedvező, amennyiben egy viszonylag szerény, átmeneti nyereségről van szó. Hozzáteszi, hogy ennek a mélyebb megismerése a forgalomba hozatalt követően történik.

Kenneth Covinsky, a San Franciscó-i Kaliforniai Egyetem geriáter szakorvosa azt nyilatkozta a CNN-nek, hogy a gyógyszer hihetetlenül hatékonyan távolította el az amiloidot, de csak minimálisan javította a betegek mentális állapotát. A kulcsfontosságú vizsgálat egy hosszabb szakaszában azonban három halálesetről úgy vélték, hogy a Leqembivel hozható összefüggésbe.

A gyógyszer drága – 26 500 dollár, vagyis csaknem 10 millió forint évente –, noha az FDA döntése szélesebb körű egészségügyi lefedettséget eredményezhet. Ami a mellékhatások súlyosságát illeti, az amiloidellenes gyógyszerek klinikai vizsgálataiban részt vevő orvosok szerint az agy duzzanata és vérzése általában biztonságosan kezelhető. Szerintük a mellékhatások nem rosszabbak, mint egyes rákgyógyszereké.

Mit gondolnak a betegek?

A CNN és a Washington Post több beteget is megkérdezett arról, hogy használnák-e a Leqembit. Volt, aki már potenciális jelöltként azt várta, hogy az MR-vizsgálat alapján eldöntsék, jogosult-e a gyógyszerre. Ő arról beszélt, hogy ha fedezik a gyógyszerét, nem habozik majd, mert több időt tölthet együtt a feleségével és két, húszas éveik elején járó fiával.

Gyakran felhívnak, és tanácsot kérnek tőlem a munkával kapcsolatban. Élvezem ezeket a telefonhívásokat, de aggódom, hogy hamarosan nem tudok majd segíteni nekik. Mint minden szülő, én is szeretném látni, hogy megházasodnak és családot alapítanak. Csak szeretnék megtapasztalni egy csomó olyan dolgot, amit a legtöbb ember természetesnek vesz

– mondta az 59 éves Joe Montminy, akinél az 50-es évei elején diagnosztizálták a fiatalabb korban kialakuló Alzheimer-kórt.

Néhány más beteg viszont abszolút elutasítja a kezelést. Joanna Fix, egy 54 éves nő arról beszélt, hogy sokkal több vizsgálaton kell átmennie a gyógyszernek, mielőtt embereken tesztelik. Fix azt mondta, hogy csak akkor fontolna meg egy gyógyszert, ha annak nyilvánvaló előnyei vannak, és csekélyebb mellékhatásai.

De eljut-e ez a gyógyszer Magyarországra? És ha igen, hogyan működik az engedélyeztetés? Nos, Dobson Szabolcs szerint úgy, hogy a Leqembit egy úgynevezett centrális EU-engedélyezési eljáráson fog keresztülmenni, amelyet követően egyszerre kap engedélyt az összes EU-tagállamban. 

„Azt az illetékesek döntik el, hogy hazánkban milyen módon válik elérhetővé, de az már most világos, hogy tömegek kezelése nem lehetséges. Hazánkban becslések szerint az Alzheimer-kór a 60 felettiek 1 százalékát, a 85 év felettiek mintegy felét sújtja. Fontos megemlíteni, hogy az Alzheimer-kórral kapcsolatban jelentkeznek olyan tünetek is, mint a depresszió, harag, paranoid viselkedések, amelyek súlyos nehézségek elé állíthatják a hozzátartozókat és szintén kezelést (nem gyógyszerest és gyógyszerest) igényelhetnek.”

A gyógyszerész arra is felhívta a figyelmet, hogy általában több nagy krónikus betegségcsoport (csontritkulás, szellemi leépülés, daganatos betegségek) idősebb korban jelentkezik vagy súlyosbodik. „Külön gond az, hogy ezek közül több egyre fiatalabbaknál jelenik meg. Az idősek körében nagyon gyakori, hogy 10-15 vagy többféle gyógyszerrel tömik őket, ami miatt nagyobb lehet a halandóságuk és a mellékhatások (pl. elesések, csonttörések) kockázata. 

Gyakran hiányzik legelsősorban a korrekt diagnózis, még a kezelés megkezdése előtt. 

A minőségi életévek biztosítása a legfontosabb, és ebben az alapvető az életmód, a mozgás, az egészséges táplálkozás valóban szükséges a gyógyszerek mellett” – hangsúlyozta a gyógyszerész, majd hozzátette: „azt is lehet mondani, hogy az életminőséget – amennyire lehetséges – szakszerűen javító palliatív medicina fontossága egyre nő. Talán kegyetlenül hangzik, de az emberileg és orvosilag méltó elmúlás sokszor jóval emberibb opció, mint az életfunkciók foggal-körömmel való fenntartása.”

Nyitókép: Pixabay